Journal De Bruxelles - Con terapia Car T possibile trapianto rene a 2 pazienti senza donatori compatibili

Uno studio clinico pionieristico ha permesso a due pazienti con insufficienza renale terminale di ricevere dopo anni di attesa un trapianto di rene, nonostante i due pazienti fossero molto difficili da abbinare a un donatore compatibile poiché avevano sviluppato anticorpi dannosi che avrebbero portato al rigetto d'organo. Il trial è stato condotto all'Università della Pennsylvania usando la terapia CAR-T. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. "Questa è la prima dimostrazione che le cellule CAR-T possono essere utilizzate anche per aiutare pazienti che in precedenza non avevano alcuna possibilità di ricevere un rene da un donatore compatibile", afferma l'autore Ali Naji. "Per i pazienti da anni in lista d'attesa per un trapianto di rene, questo approccio potrebbe essere rivoluzionario". Alcuni pazienti in attesa di un trapianto sono "altamente sensibilizzati", ovvero il loro sistema immunitario presenta livelli estremamente elevati di anticorpi che attaccherebbero la maggior parte dei reni dei donatori. Questi anticorpi vengono misurati utilizzando un punteggio chiamato cPRA (Calculated Panel Reactive Antibody). Questo studio clinico di Fase I è il primo a verificare se la terapia con due tipi di cellule CAR T, un trattamento che riprogramma le cellule immunitarie del paziente, possa rimuovere in modo sicuro le cellule immunitarie specifiche responsabili della produzione di anticorpi anti-donatore. Rimuovendo le cellule immunitarie, i ricercatori miravano a ridurre significativamente gli anticorpi circolanti e a "resettare" efficacemente il sistema immunitario, consentendo ai pazienti di ricevere reni da donatori precedentemente incompatibili. Due pazienti in lista d'attesa per un trapianto da anni sono stati sottoposti a questa desensibilizzazione basata sulla terapia CAR T. Entrambi hanno sperimentato una drastica riduzione degli anticorpi dannosi che in genere attaccano i reni dei donatori, sì da rendere possibile la ricerca di nuovi donatori compatibili. Di conseguenza, entrambi i pazienti hanno ricevuto con successo un trapianto di rene. Ad oggi, nessuno dei due ha mostrato segni di rigetto dell'organo. Questo trattamento apre nuove opzioni e potrebbe salvare migliaia di vite ogni anno. Le fasi future dello studio valuteranno dosi più elevate di cellule CAR-T e coinvolgeranno un gruppo più ampio di pazienti per valutare ulteriormente la cura.

H.Dierckx--JdB